一支進口藥國內售價近70萬元且完全自費引熱議 罕見病“天價藥”何時有望納入醫保
一支小小的5毫升注射液，售價70萬元。對SMA（脊髓性肌萎縮癥）患兒來說，每一滴諾西那生鈉都像金子一般珍貴。它意味著患兒有了活下去的希望，但也意味著一個家庭可能傾家蕩產。
公開資料顯示，SMA是一種罕見的染色體隱性遺傳病，以脊髓和下腦干中的運動神經元丟失為特征，導致嚴重的、進行性肌肉萎縮和無力，在新生兒中發病率約為六千分之一到萬分之一。SMA根據患者發病年齡與臨床病程由輕至重分為4型，其中最重的分型一般在6個月內發病，如果不進行治療，大多數患兒無法存活到兩歲。
前不久，廣東一位SMA患兒的母親向國家藥監局提交信息公開申請，希望了解諾西那生鈉注射液的采購方式和國內定價依據。
此事引發社會對于售價70萬元一針的諾西那生鈉注射液的關注，該不該將其納入醫保、能否“多方共付”、鼓勵研制新藥還是進行特殊藥物仿制成為主要爭議點。
特效新藥定價高昂 如何壓縮利潤空間
諾西那生鈉注射液是全球首個SMA精準靶向治療藥物，由渤健公司研發，2016年12月23日首次在美國獲批，并陸續在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大獲得批準用于治療SMA。2019年2月22日，諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥品監督管理局批準，成為中國首個治療SMA的藥物。
據《華夏時報》報道，目前，國內的SMA患兒只有使用這種昂貴的藥物，才能有生存的希望。在癥狀前給藥實驗中使用諾西那生鈉注射液后，患兒100%可以獨坐，92%可以輔助行走，88%能獨立行走。
記者注意到，諾西那生鈉注射液高昂的價格被廣泛討論。
目前，諾西那生鈉注射液在國內的售價為每支69.7萬元，屬于完全自費藥物，患者在第一年內需要注射6支，之后每4個月注射1支，年年如此。
有神經科醫生介紹說，就單價而言，我國的公開價格在全球范圍內已經是最低水平了。在美國，據此前渤健生物的公開聲明，諾西那生鈉的單支價格為12.5萬美元（折合人民幣約87萬元），相較中國單支近70萬元的售價，高出約20%。在澳大利亞，政府采購該藥品價格為每支11萬澳元（折合人民幣約55萬元），亦十分高昂。
據中國政法大學醫藥法律與倫理研究中心主任劉鑫介紹，我國政府已經在削減中間環節、降低藥品費用方面作了很多努力和改革，比如提出和實施“兩票制”。
“兩票”是指藥品生產企業到流通企業開一次發票，流通企業到醫療機構開一次發票，目的是減少藥品流通環節，使中間加價透明化，進一步推動降低藥品虛高價格，減輕群眾用藥負擔。從2016年4月試點，到2016年11月進一步深化，再到2017年1月9日政策終于落定，原國家衛計委、原國家食藥監總局等八部委聯合發布了《在公立醫療機構藥品采購中推行“兩票制”的實施意見(試行)》。
2020年1月17日，國家醫保局又發布了《國家組織藥品集中采購和使用試點方案的通知》，意味著“4+7帶量采購”政策正式落地。
“藥品的利潤空間已經被大大壓縮了，很多藥品的價格已經明顯下降了！眲Ⅵ握f。
據中國醫院協會醫療法制專業委員會常務副主任委員兼秘書長鄭雪倩介紹，國家已經在努力降低進口藥物關稅，以減少患者的支出費用，比如根據《中華人民共和國進出口關稅條例》相關規定，自2018年5月1日起，以暫定稅率方式將包括抗癌藥在內的所有普通藥品、具有抗癌作用的生物堿類藥品及有實際進口的中成藥進口關稅降為零。但是像諾西那生鈉注射液這樣的高價罕見病進口藥物，不是通過降低關稅就能大幅度減輕患者家庭負擔的。
一位研究國內醫保制度的專業人士說，藥物上市階段，定價是由企業自行決定的。2014年國家發展改革委取消藥品最高零售價限價后，藥品若未納入醫保，定價決策基本比較市場化。
業內人士普遍認為，新藥研發一直被認為是高風險、高收益的活動，針對罕見病的靶向藥物成本更高，加上罕見病患者群體小，極有可能出現虧損，藥企往往“望而卻步”。因此，罕見病的特效新藥一旦問世，基本處于壟斷狀態，且定價較高。
能否納入醫保體系 目前來看仍未可知該不該將諾西那生鈉注射液納入醫保也是此次輿論焦點。
根據渤健公司的聲明，截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區獲批，并在40多個國家和地區獲得了報銷。
澳大利亞藥品福利計劃網站的公開信息顯示，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，藥品的政府采購單支價格為11萬澳元，患者自付費用為41澳元，折合人民幣206元。
劉鑫認為，澳大利亞將SMA納入醫保體系，但這只是疾病個例，澳大利亞并沒有也無法擁有充足的財力支撐將所有罕見病均納入醫保范圍！澳呐率窍裼@類領頭實施免費醫療制度的國家，也不是將所有藥品都涵蓋在免費醫療的藥品目錄里面，不在目錄里面的藥物還是需要患者自費。各國的經濟水平都沒能達到完全免費醫療的程度。”
實際上，國家醫保局已經在考慮將諾西那生鈉注射液納入醫保。
國家醫保局信訪辦一工作人員在接受媒體采訪時表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來，已被納入醫保談判日程，國家希望和相關藥企談判，將藥物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要！叭ツ觊_始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫保目錄！
根據罕見病發展中心與艾昆緯中國聯合發布的《中國罕見病藥品可及性（2019）報告》，在中國明確以罕見病適應癥注冊的藥品僅有55種，僅涉及31種罕見病。在這55種藥品中，僅有29種藥品被納入國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄，涉及18種罕見病。而根據國家衛生健康委員會、科技部等五部委于2018年5月22日發布的《第一批罕見病目錄》，罕見病共涉及121種。國際上確認的罕見病則高達7000多種。
8月5日，渤健公司回復媒體稱，公司正在積極準備向國家醫保局提交諾西那生鈉的資料，若該藥品通過專家評審，則將進入醫保談判環節，若確定納入2020國家醫保藥品目錄，患者將有望以較低價格購買。
